En 2020, on se donne les moyens, et on accélère!
Objectif: financer un essai clinique
Chaque pas nous rapproche de la Victoire
Le syndrome CACH touche des enfants très jeunes. Une enzyme ne fonctionne pas et empêche les cellules de fabriquer la myéline
- problèmes moteurs, en particulier dans la démarche
- encéphalopathie
- irritabilité
- somnolence
- convulsions
Les mécanismes cellulaires perturbés entraînent un stress des cellules.
Des travaux en laboratoire ont testé des médicaments capables de diminuer le stress cellulaire
Un essai clinique pédiatrique se prépare pour un coût de 500 000 €, nous sommes à l’aube des 1ers traitements, l’espoir ELA et il grandit
Tous ensemble contre les leucodystrophies
On compte sur vous
Parce que si pas vous, alors qui?